skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Przekazaliśmy dalsze wsparcie na projekt badawczy

W minionym tygodniu otrzymaliśmy roczny raport z postępu projektu badawczego dr Martine Barkats, finansowanego w ramach SMA Europe. Raport pokazał, że prace postępują zgodnie z harmonogramem, toteż dzisiaj dokonaliśmy przelewu drugiej transzy (2000 euro) przypadającego na nas wkładu do projektu.

Przypomnijmy, że chodzi o projekt pt. Role of SMN in the regulation of muscle-resident progenitors for the identification of novel therapeutic targets for SMA („Rola białka SMN w procesie regulacji mięśniowych komórek progenitorowych celem identyfikacji nowych targetów terapeutycznych w SMA”), który od 2016 r. jest współfinansowany przez naszą polską społeczność oraz siostrzane organizacje SMA w ramach programu grantów SMA Europe. Zespół dr Martine Barkats z paryskiego Institut de Myologie od lat pracuje nad terapiami genowymi wysokiej skuteczności w rdzeniowym zaniku mięśni. W 2009 r. dr Barkats odkryła i dwa lata później pierwsza zademonstrowała skuteczność terapii genowej w leczeniu SMA.

W niniejszym badaniu zespół dr Barkats stara się odpowiedzieć na pytanie, czy niski poziom białka SMN, poza uszkadzaniem motoneuronów, ma również wpływ na progenitory komórek mięśniowych (tj. komórki macierzyste odpowiedzialne za odbudowę uszkodzonego mięśnia); czy uszkodzenie i zanik mięśni w SMA związany jest również z utratą funkcji przez komórki progenitorowe; i w konsekwencji czy komórki te powinny również stać się celem terapii genowej.

Jest to dwuletni projekt kosztujący 124 tysiące euro. W zeszłym roku zadeklarowaliśmy, że w imieniu polskich rodzin wesprzemy projekt kwotą 4 tysięcy euro.

Ogromnie dziękujemy wszystkim za liczne wpłaty na konto darowizn na badania, dzięki czemu jesteśmy coraz bliżej wysoce skutecznych leków na SMA.

Więcej informacji o projekcie (jęz. angielski)

Back To Top