Nowa terapia genowa w SMA

W niedawnej telekonferencji z inwestorami przedstawiciele firmy Biogen ujawnili, że koncern prowadzi badania nad terapią genową w rdzeniowym zaniku mięśni i w ciągu roku planuje rozpocząć próby kliniczne.

Byłaby to konkurencyjna terapia wobec rozwijanej od lat terapii genowej firmy Avexis.

Przypomnijmy, że terapia genowa działa poprzez korekcję wady genetycznej będącej przyczyną SMA. Polega na wprowadzeniu do organizmu sekwencji aminokwasów kodującej białko SMN, zamkniętej wewnątrz tzw. nośnika (wektora), którym zwykle jest spreparowany wirus typu AAV. Sekwencja ta przejmuje u chorych rolę uszkodzonej sekwencji.

Więcej informacji o tej nowatorskiej terapii mamy nadzieję podać wkrótce.

Źródło

Terapia genowa

• 8 kwietnia 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis