List od firmy Biogen na temat rekomendacji EMA

Przekazujemy list do naszej społeczności otrzymany dziś wieczorem od firmy Biogen.

Drodzy członkowie społeczności SMA!

W odpowiedzi na Państwa zapytanie, z radością informujemy, że w dniu dzisiejszym Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji do Spraw Leków (EMA) przyjął pozytywną opinię zalecającą udzielenie zgody na dopuszczenie do obrotu leku SPINRAZA® (nusinersen) w celu leczenia chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Pozytywna opinia CHMP, która była procedowana w ramach programu przyspieszonej oceny (accellerated assessment) i uzyskana przed spodziewanym terminem, bierze pod uwagę niespełnioną przemożną potrzebę terapeutyczną skutecznego leku na SMA w Europie. Nusinersen jest pierwszym lekiem na SMA zaleconym przez CHMP do dopuszczenia w Unii Europejskiej (UE).

Wskazaniem rekomendowanym przez CHMP jest 5q SMA, co oznacza najczęstszą postać choroby, reprezentującą około 95% wszystkich przypadków SMA. Ta rekomendacja była w większości oparta ma danych z dwóch badań kontrolowanych: ENDEAR (w niemowlęcej postaci SMA) i CHERISH (w późniejszej postaci SMA), które oba wykazały klinicznie znaczącą skuteczność i korzystny profil bezpieczeństwa nusinersenu. Dodatkowo, dane z badań otwartych z udziałem presymptomatycznych i symptomatycznych chorych, u których wystąpiły lub mogły wystąpić objawy 1, 2 lub 3 postaci SMA, były spójne z wynikami obu powyższych badań i zostały uznane za potwierdzające powyższe wskazania. Ogólnie, wyniki tych badań wskazują na skuteczność i bezpieczeństwo nusinersenu u osób z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Pozytywna opinia CHMP zostaje obecnie przekazana Komisji Europejskiej (KE), która udziela dopuszczeń do obrotu dla leków dopuszczanych w Unii Europejskiej w tzw. procedurze centralnej. Decyzji KE można się spodziewać w ciągu najbliższych kilku miesięcy. Ostateczna decyzja będzie miała zastosowanie we wszystkich 28 państwach UE oraz w Islandii, Norwegii i Liechtensteinie.

Przy założeniu dopuszczenia przez Komisję Europejską, dostęp do leczenia będzie się różnił między państwami w zależności od dostępności i lokalnych uwarunkowań refundacyjnych. Biogen zdaje sobie sprawę, że koszt i dostępność leczenia są kluczowymi kwestiami dla chorych, podmiotów leczniczych, płatników oraz organów regulacyjnych. Już teraz pracujemy z narodowymi organami odpowiedzialnymi za refundację w poszczególnych państwach UE celem zapewnienia refundacji oraz dostępności nusinersenu.

Jesteśmy niepomiernie wdzięczni wobec całej społeczności SMA za nieustające wsparcie. Ten historyczny moment nie byłby możliwy bez Was i Waszych rodzin, lekarzy i naukowców, którzy wspomagali program nusinersenu.

Nadal będziemy blisko współdziałać z organizacjami pacjentów oraz współpracować z systemami opieki zdrowotnej, tak aby wszyscy, którzy mogą odnieść korzyść z nusinersenu, mieli dostęp do leczenia, gdy tylko zostanie dopuszczona w UE. Zobowiązujemy się do przejrzystej i terminowej komunikacji i pozostajemy w dyspozycji w razie potrzeby dalszych aktualizacji.

Z poważaniem,

Biogen

Nusinersen

• 21 kwietnia 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis