Komunikat firmy Biogen na temat nusinersenu

Przekazujemy komunikat otrzymany od firmy Biogen.

Drodzy Członkowie Społeczności SMA!

W odpowiedzi na prośbę o udzielenie informacji, pragniemy przedstawić aktualizację na temat prowadzonego przez Biogen globalnego Programu Dostępu Rozszerzonego (EAP).

Z uwagi na wysoką niezaspokojoną potrzebę leczenia w SMA oraz w celu zamknięcia luki pomiędzy końcem kontrolowanej fazy III badania ENDEAR a zatwierdzeniem leku na obszarze UE+, Biogen sponsoruje EAP dla kwalifikujących się osób z niemowlęcą postacią SMA (tzn. mającą największe prawdopodobieństwo rozwinięcia się w postać 1). Program ten umożliwia szeroki dostęp do nusinersenu w okresie przed jego ewentualnym dopuszczeniem, z zastrzeżeniem zgodności z kryteriami włączenia oraz lokalnymi przepisami.

Uruchomienie EAP w dziecięcej postaci SMA trwało w wielu krajach dłużej, niż się spodziewaliśmy, z powodu złożoności operacyjnej związanej z otwarciem i prowadzeniem EAP w dotychczas nie leczonej chorobie. Pomimo to, z uwagi na wzrost zapotrzebowania ze strony osób z niemowlęcą postacią SMA oraz w odpowiedzi na wnioski lekarzy, obecnie rozszerzamy EAP-u nusinersenu w niemowlęcej postaci SMA na kolejne państwa. Rozszerzenie to jest zależne od miejscowych przepisów, od operacyjnych możliwości uruchomienia oraz od istnienia ścieżki do zapewnienia długofalowej dostępności i refundacji nusinersenu. Pomimo tego rozszerzenia nadal wiele niemowląt oczekuje na leczenie.

Wobec złożoności sytuacji oraz wobec spodziewanego przyspieszonego dopuszczenia do obrotu w UE, globalny EAP Biogenu nie wykroczy poza populację z niemowlęcą postacią SMA (tzn. mającą największe prawdopodobieństwo rozwinięcia się w postać 1). Nadal będziemy koncentrować się na pilnym wprowadzeniu leczenia u osób z niemowlęcą postacią SMA, z uwagi na ostrość objawów i wysokie ryzyko śmierci, a także biorąc pod uwagę możliwości ośrodków do zaspokojenia bieżących potrzeb pacjentów. W momencie uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Europie, rozpoczną się procedury refundacyjne, tak aby obywatele mogli uzyskać refundowany dostęp do nusinersenu w ramach swojego systemu opieki zdrowotnej.

Ponadto ośrodki kliniczne pracują nad zwiększeniem mocy przerobowych i zapewnieniem warunków do zaspokojenia obecnych i przyszłych potrzeb osób z SMA wymagających leczenia.

Chorzy obecnie włączeni do EAP pozostaną w programie do momentu uzyskania lokalnej zgody i ustanowienia dostępu do leczenia we własnym kraju. Następnie ich lekarze prowadzący rozpoczną przełączanie uczestniczących w EAP pacjentów na lek refundowany. Po uzyskaniu dopuszczenia do obrotu w UE zostaną podjęte decyzje co do zmian w EAP, w tym w przedmiocie dalszego włączania nowych pacjentów albo zakończenia programu.

Zdajemy sobie sprawę, że EAP prowadzony przez Biogen nie zaspokoi potrzeb całej społeczności SMA. Najważniejszym priorytetem pozostaje dla nas uzyskanie dopuszczenia do obrotu na całym świecie, co naszym zdaniem jest najlepszą drogą do zapewnienia długofalowego, trwałego dostępu do nusinersenu dla ogółu społeczności SMA. Celem przyspieszenia dopuszczenia będziemy nadal współpracować z lokalnymi agencjami regulacyjnymi, w tym z Europejską Agencją do Spraw Leków (EMA). Przy założeniu pozytywnej opinii Komitetu do Spraw Oceny Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) i dopuszczenia przez Komisję Europejską, dostęp do leczenia będzie różnił się między państwami w zależności od lokalnych uwarunkowań refundacyjnych. Skupiamy się też na współpracy z agencjami rządowymi w celu przyspieszenia refundacji i zapewnienia szerokiego dostępu w całej Europie.

Jesteśmy wdzięczni całej społeczności SMA za ciągłe wsparcie, w tym szczególnie osobom i rodzinom, które biorąc udział w naszych badaniach wsparły program badawczy nusinersenu.

Zobowiązujemy się do przejrzystej i terminowej komunikacji i pozostajemy w dyspozycji w razie potrzeby dalszych aktualizacji.

Z poważaniem,

Biogen

Nusinersen

• 20 kwietnia 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis