Stanowisko Fundacji SMA w odniesieniu do rejestracji nusinersenu

Fundacja SMA przekazuje swoje stanowisko w odniesieniu do wskazań rejestracyjnych nusinersenu.

W środę 22 marca 2017 r. odbyło się spotkanie między Europejską Agencją do Spraw Leków (EMA) i firmą Biogen, producentem nusinersenu. Według wyjaśnień przekazanych przez EMA, przedstawiciele Biogenu mieli okazję przedstawić swoje uwagi do propozycji Komitetu do Spraw Wyrobów Medycznych Stosowanych u Ludzi dotyczącej rejestracji nusinersenu w Unii Europejskiej.

Przewidujemy, że rejestracja nusinersenu nastąpi bardzo niedługo. Każda rejestracja leku zawiera tzw. wskazania rejestracyjne, określające, u kogo dany środek może być stosowany.

Fundacja SMA, reprezentując polską społeczność osób dotkniętych SMA, stoi na stanowisku, że leki na SMA powinny być dopuszczane do stosowania w najszerszym możliwym zakresie, w szczególności bez względu na postać choroby i wiek chorego. Różnorodne obserwowane fenotypy rdzeniowego zaniku mięśni reprezentują bowiem jedną jednostkę chorobową, chorobę bardzo rzadką, i mniejsza ilość danych o skuteczności u niektórych grup chorych nie powinna automatycznie skutkować odebraniem im możliwości leczenia.

SMA jest ciężką chorobą postępującą, która w wielu przypadkach prowadzi do przedwczesnej śmierci, i nawet niewielka poprawa funkcji znaczy bardzo wiele dla chorych i ich opiekunów. W badaniu ankietowym przeprowadzonym przez SMA Europe w 2015 r., aż 96,5% spośród ankietowanych 822 chorych lub ich opiekunów określiła zatrzymanie postępu choroby jako sukces.

Biorąc pod uwagę powyższe, Fundacja SMA postuluje, aby nusinersen został dopuszczony do leczenia SMA bez względu na wiek i stan funkcjonalny chorych, a ewentualne dodatkowe dane o skuteczności były zbierane w ramach normalnego stosowania terapeutycznego.

Nusinersen

• 23 marca 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis