Oczekiwania rodzin z SMA

Po półtora roku od przeprowadzenia międzynarodowego badania na temat oczekiwań chorych z SMA 2 i 3 wyniki ukazują się drukiem w renomowanym czasopiśmie naukowym, a Fundacja SMA po raz pierwszy figuruje jako instytucja prowadząca badania naukowe.

Celem tego badania ankietowego było zebranie i przeanalizowanie oczekiwań osób chorych na SMA oraz ich rodziców lub opiekunów wobec aktualnie opracowywanych terapii. Badanie zostało zaprojektowane we współpracy z innymi organizacjami zrzeszonymi w SMA Europe i w lipcu 2015 r., po przetłumaczeniu na 8 języków, zostało rozesłane drogą mailową bezpośrednio do europejskich rodzin SMA. Ankieta pytała o aktualny stan kliniczny chorych, wpływ choroby na jakość życia oraz oczekiwania względem nowych terapii.

W ciągu mniej niż dwóch tygodni na ankietę odpowiedziały 822 rodziny z SMA (w tym 77 rodzin z Polski), opisując własne postrzeganie ciężaru choroby, które okazało się bardzo podobne w całej Europie mimo różnic w standardach opieki. Zdaniem przytłaczającej większości respondentów, już stablizacja aktualnego stanu klinicznego chorej osoby stanowić będzie znaczący postęp terapeutyczny!

Wnioski z artykułu w najbliższym czasie trafią do instytucji odpowiedzialnych za ocenę skuteczności nowych terapii i, jak liczymy, pomogą zrozumieć, czym dla rodzin jest  „skuteczność terapeutyczna” w różnych postaciach SMA.

Artykuł ukaże się w następnym numerze renomowanego czasopisma naukowego Neuromuscular Disorders. Wersja wstępna jest już dostępna na stronie wydawcy. Niestety, z pełnym tekstem publikacji można zapoznać się tylko po wykupieniu dostępu.

Z ramienia Fundacji SMA w pracach nad tym badaniem uczestniczył Patryk Marczuk. Dziękujemy wszystkim, których darowizny umożliwiły Patrykowi wzięcie udziału w tych pracach, m.in. pozwalając na pokrycie kosztów jego podróży na europejskie spotkania koordynacyjne.

Badania naukowe

• 27 marca 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis