RG7916 otrzymał status leku sierocego w USA

RG7916, preparat rozwijany przez konsorcjum złożone z Roche, PTC Therapeutics i SMA Foundation, otrzymał status leku sierocego w Stanach Zjednoczonych.

Status „leku sierocego” (orphan drug) nadawany jest w USA potencjalnym lekom, które przeznaczone będą do stosowania do leczenia rzadkich i ciężkich przypadłości u względnie niewielkiej liczby chorych. Umożliwia on później zastosowanie przyspieszonych procedur dopuszczania na rynek.

RG7916 jest nowym preparatem, którego działanie, podobnie jak nusinersenu, polega na modyfikowaniu tzw. alternatywnego składania genu SMN2, dzięki czemu gen ten jest w stanie produkować pełnowartościowe białko SMN. Główną różnicą jest, że RG7916 jest przyjmowany doustnie. Preparat od kilku miesięcy znajduje się w badaniach klinicznych fazy II.

Fundacja SMA dokłada starań, aby badania nad RG7916 prowadzono również w Polsce.

Risdiplam (RG7916)

• 31 stycznia 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis