Ruszy produkcja środka terapii genowej na większą skalę

Firma Avexis poinformowała, że we wszystkich zbliżających się badaniach terapii genowej w SMA będzie używać wyłącznie środka wyprodukowanego zgodnie z normami produkcyjnymi w farmacji (GMP – good manufacturing practice), tym samym wskazując, że posiadają już możliwości produkcji na skalę przemysłową.

Jest to pozytywna wiadomość. Produkcja dwuniciowego wektora AAV9 jest notorycznie trudna do skalowania i opanowanie przez Avexis procesu jego wytwarzania w zgodności z GMP jest dużym osiągnięciem. Dodatkowego wysiłku wymagało dostosowanie technologii produkcji do ścisłych wymagań obowiązujących na terenie Unii Europejskiej.

Wcześniej Avexis planował w pierwszej kolejności zużyć obecnie posiadane zapasy środka, wyprodukowane w mniej rygorystycznych warunkach.

Stosowanie środka z jednego procesu produkcyjnego we wszystkich badaniach zapobiegnie konieczności wykonywania analizy porównawczej.

We wczorajszym komunikacie prasowym Avexis informuje, że tak wyprodukowany wektor będzie używany nie tylko w zbliżających się badaniach w pierwszej postaci SMA, planowanych na pierwszą połowę 2017 r., ale także w badaniach w drugiej postaci SMA, które mają rozpocząć się w drugim kwartale przyszłego roku.

Będziemy nadal informować o postępie prac nad terapią genową w SMA zarówno w USA, jak i na naszym kontynencie.

Źródło

AVXS-101

• 22 grudnia 2016


Poprzedni wpis

Następny wpis