Rusza badanie RG7916 u niemowląt

I znowu parę kroków do przodu w pracach nad leczeniem SMA. W ciągu najbliższych dni w Belgii, Francji i Włoszech rozpocznie się kolejne badanie kliniczne częsteczki RG7916, tym razem w pierwszej postaci rdzeniowego zaniku mięśni.

Od kilku tygodni trwa już badanie Sunfish, w którym RG7916 jest podawane dzieciom i dorosłym z drugą i trzecią postacią SMA. W badaniu Sunfish połowa z uczestników otrzymuje substancję czynną, a druga połowa placebo. Po 12 tygodniach wszyscy uczestnicy mogą przejść na substancję czynną.

Z kolei rozpoczynające się badanie Firefish ma trochę inną strukturę. Udział w nim mają wziąć niemowlęta z najcięższą postacią SMA młodsze niż 7 miesięcy, posiadające dwa egzemplarze genu SMN2 i nie używające jeszcze respiratora. Przez cały okres badania – tzn. przez dwa lata – będą otrzymywać substancję czynną; nie stosuje się placebo.

RG7916 jest zawiesiną, przyjmuje się ją doustnie. Prace nad tą substancją trwają od kilku lat dzięki zaangażowaniu trzech podmiotów: PTC Therapeutics, Hoffmann–La Roche oraz SMA Foundation (USA). Badania przedkliniczne sugerują, że cząsteczka ta może mieć bardzo wysoką skuteczność, i globalna społeczność SMA wiąże z nią ogromne nadzieje.

Rodziców lub opiekunów niemowląt z potwierdzonym genetycznie SMA1, którzy chcieliby dowiedzieć się więcej o tym badaniu oraz możliwościach wzięcia w nim udziału, zapraszamy do kontaktu z Fundacją.

Opisy badań w języku angielskim: Firefish, Sunfish.

RG7916

• 8 grudnia 2016


Poprzedni wpis

Następny wpis