Roche ogłasza trzy badania kliniczne cząsteczki RG7916

Wczoraj otrzymaliśmy list od firmy Roche, który zamieszczamy w polskim tłumaczeniu.

Szanowni Członkowie Społeczności SMA!

Roche, wraz z partnerami PTC Therapeutics i SMA Foundation, pragnie przekazać Państwu nowe informacje na temat klinicznego programu badawczego mającego na celu rozwój RG7916 (RO7034067), modyfikatora alternatywnego splicingu genu SMN2 do zastosowania w rdzeniowym zaniku mięśni.

Koncentrując się na zaspokojeniu pilnych potrzeb ludzi żyjących ze SMA, zamierzamy przetestować RG7916 u najszerszej możliwej grupy chorych. W związku z tym przygotowaliśmy trzy badania RG7916: SUNFISH, FIREFISH i JEWELFISH, każde z nich u innej populacji.

Z radością informujemy, że w Europie rozpoczął się już aktywny nabór do badań SUNFISH (BP39055) i FIREFISH (BP39056); w 2017 r. zostanie on rozszerzony na dalsze kraje i ośrodki badawcze. Rozpoczęcie naboru do badania JEWELFISH (BP39054) w Europie i USA planowane jest na pierwsze miesiące 2017 r.

SUNFISH bada podawanie molekuły RG7916 dzieciom, młodzieży i młodym dorosłym (wiek 2–25 lat) z rdzeniowym zanikiem mięśni postaci 2 i 3. Jest to randomizowana podwójnie ślepa próba kontrolowana za pomocą placebo. Trwa 12 miesięcy – po ich upływie wszyscy uczestnicy otrzymają RG7916 w ramach otwartego badania przedłużonego.

FIREFISH bada podawanie RG7916 niemowlętom z pierwszą postacią SMA w wieku 1–7 miesięcy. Wszystkie niemowlęta otrzymają RG7916, w badaniu nie ma grupy placebo.

Zarówno SUNFISH, jak i FIREFISH składają się z dwóch części:

  • Część 1 – mająca na celu oznaczenie właściwej dawki RG7916,
  • Część 2 – mająca na celu poznanie bezpieczeństwa i skuteczności RG7916 w oznaczonej dawce.

JEWELFISH (BP39054) jest naszym pierwszym krokiem do zbadania RG7916 w szerszej populacji chorych. Celem jest zrozumienie wpływu RG7916 u chorych, którzy wcześniej poddani zostali innej terapii targetującej gen SMN2. W badaniu tym będziemy oceniać bezpieczeństwo, tolerowalność i farmakokinetykę (tzn. jak organizm reaguje na dawkę) cząsteczki RG7916 u osób w wieku 12–60 lat, które wcześniej brały udział w badaniu MOONFISH (cząsteczka RG7800) albo w innej terapii targetującej gen SMN2, jak np. nusinersen. Każdy uczestnik badania JEWELFISH będzie otrzymywał RG7916, w badaniu tym nie będzie grupy placebo.

O badaniach SUNFISH i FIREFISH możecie przeczytać więcej na stronach www.clinicaltrials.gov i www.clinicaltrialsregister.eu. Szczegóły badania JEWELFISH zostaną opublikowane na tych stronach w stosownym czasie. Więcej informacji o tych badaniach będziemy też umieszczać na stronie www.pioneeringhealthcare.com/sma.

Będziemy Państwa informowali w miarę jak program RG7916 będzie czynił postępy.

Jeśli macie Państwo więcej pytań albo pragnęlibyście umówić się na rozmowę telefoniczną, zapraszam do kontaktu pod adresem [email protected].

Życzymy Państwu bardzo udanego okresu świątecznego i wszystkiego najlepszego w 2017 r.

Pozdrawiam serdecznie,

Sangeeta Jethwa
Dyrektor ds. współpracy z pacjentami
Roche Pharma Research & Early Development
Centrum Innowacji Roche
Bazylea, Szwajcaria

Również ze strony Fundacji SMA będziemy informowali Was o możliwościach wzięcia udziału w powyższych badaniach. Zainteresowanych rodziców niemowląt z pierwszą postacią SMA w wieku 4–6 miesięcy już teraz zapraszamy do kontaktu z Fundacją.

RG7916

• 22 grudnia 2016


Poprzedni wpis

Następny wpis