Opinia naukowa w sprawie olesoksimu

W ostatni piątek w siedzibie Europejskiej Agencji do Spraw Leków (EMA) odbyło się drugie zebranie dotyczące tzw. opinii naukowej dla olesoksimu. Udział wzięli przedstawiciele firmy Roche, a także rodziny SMA z europejskich organizacji, z zamiarem przekonania Agencji, że dopuszczenie olesoksimu jest bardzo ważne.

Było to wydarzenie bez precedensu. EMA kilka miesięcy temu wydała negatywną opinię dotyczącą danych skuteczności olesoksimu i dotychczas nie zdarzało się, aby intytucja zgadzała się na ponowne dyskusje na temat dopiero co wydanej opinii. Tak że bardzo doceniamy wyjątkową elastyczność EMA w kwestii leczenia SMA.

Przypomnijmy historię olesoksimu. Specyfik ten opracowany został w laboratoriach francuskiej firmy Trophos, dzięki funduszom przekazanym przez organizację AFM Téléthon. W latach 2010-2013 poddany został badaniom klinicznym, w tym w Polsce. Wkrótce pojawiły się informacje, że środek ten poprawiał funkcjonowanie osób z łagodniejszymi postaciami SMA, zwłaszcza młodzieży i dorosłych. U osób przyjmujących olesoksim obserwowano lepsze parametry funkcjonalne, mniej infekcji oddechowych i ogólnie lepszą jakość życia. Wówczas wiele wskazywało na to, że olesoksim stanie się pierwszym lekiem dopuszczonym do leczenia SMA.

W marcu 2015 roku udziałowcy firmy Trophos zawarli umowę sprzedaży firmy oraz wszystkich jej produktów koncernowi Roche, który podjął się wprowadzenia olesoksimu na rynek. Po zawarciu transakcji Roche otrzymał dokładne dane z badania i na początku 2016 roku poprosił Europejską Agencję do Spraw Leków o opinię naukową. Niestety, po zapoznaniu się z badaniem Agencja poinformowała, że zebrane dane nie wskazywały jednoznacznie na skuteczność olesoksimu i że szanse na otrzymanie zgody na wprowadzenie olesoksimu do obrotu są nikłe.

Roche rozpoczął przygotowania do przeprowadzenia kolejnego badania, aby potwierdzić skuteczność specyfiku.

Tymczasem europejska społeczność SMA zareagowała bardzo burzliwie. 28 maja 2016 r. SMA Europe (w tym Fundacja SMA) podpisała list do Agencji, zgłaszając sprzeciw wobec takiego postawienia sprawy. Roche wystąpił o kolejne spotkanie. Bezpośrednim skutkiem była bezprecedensowa zgoda Agencji na udzielenie nowej opinii naukowej w sprawie olesoksimu. I właśnie to spotkanie odbyło się wczoraj.

Treść rozmów pozostaje poufna, jednak wiemy, że wszystkim zebranym bardzo zależało na szybkim wprowadzaniu skutecznych leków na SMA.

Jakkolwiek obecnie w kolejce mamy kilka potencjalnych leków, to trzymamy kciuki, aby olesoksim również okazał się bezdyskusyjnie skuteczny i wszedł do leczenia SMA.

Olesoksim

• 7 grudnia 2016


Poprzedni wpis

Następny wpis