Skip to content

Nusinersen wykazał skuteczność w obu badaniach fazy III

Przed chwilą firmy Biogen i Ionis Pharmaceuticals ogłosiły, że nusinersen wykazał skuteczność w leczeniu również drugiej postaci rdzeniowego zaniku mięśni. Biorąc pod uwagę wcześniejsze obserwacje w drugiej i trzeciej postaci, oznacza to, że jesteśmy na progu uzyskania pierwszego leku działającego całym spektrum choroby!

W czasie analizowania wyników kończącego się właśnie badania CHERISH okazało się, że na przestrzeni 15 miesięcy wyniki u osób otrzymujących nusinersen poprawiły się średnio o 4,0 pkt, podczas gdy u chorych z grupy kontrolnej (nie przyjmujących leku) pogorszyły się o 1,9 pkt. Oznacza to, że nusinersen poprawił sprawność mięśniową (funkję mięśni) u chorych z drugą postacią SMA średnio o 5,9 pkt na skali HFMS.

Tym samym oba badania fazy III osiągnęły punkty końcowe – lek zdaje się mieć zakładaną skuteczność.

Biogen zapowiada, że dane te pilnie przekaże urzędom regulacyjnym, które obecnie rozpatrują złożone wnioski o dopuszczenie stosowania nusinersenu w leczeniu wszystkich postaci rdzeniowego zaniku mięśni.

Przypomnijmy, że we wcześniejszym badaniu po trzech latach stosowania leku u dzieci z drugą postacią SMA, zaobserwowango średnią poprawę aż o 11 pkt HFMS! Poprawa po trzech latach stosowania w trzeciej postaci SMA była niższa, ale też zauważalna (średnio 2 pkt HFMS).

Jest to świetna, fantastyczna wiadomość, na którą czekaliśmy od lat!

Źródło: Biogen oraz informacje własne Fundacji SMA

Back To Top