Warsztaty poświęcone SMA – program

Mamy już program warsztatów poświęconych rdzeniowemu zanikowi mięśni, które odbędą się 11 listopada w londyńskiej siedzibie Europejskiej Agencji do Spraw Leków.

Jak niedawno informowaliśmy, warsztaty te współorganizuje Fundacja SMA poprzez SMA Europe. Udział w nich weźmie udział ponad setka uczestników, w kilkudziesięciu najwybitniejszych światowych specjalistów zajmujących się SMA, przedstawiciele organizacji pacjentów z Europy i USA, pracownicy wszystkich przedsiębiorstw farmaceutycznych prowadzących badania nad lekiem, a także 25 wysokiego szczebla urzędników Europejskiej Agencji do Spraw Leków odpowiedzialnych za nadzór w zakresie badań klinicznych i leków na SMA.

Z naszej Fundacji udział weźmie dwoje rodziców.

Ramowy program warsztatów przedstawia się następująco (brytyjska strefa czasowa):

09:30 Inauguracja

09:40 – 10:25 Wprowadzenie do SMA: charakterystyka choroby, częstość występowania, postaci, SMA z perspektywy chorego, prace nad nowymi lekami, SMA z perspektywy chorego

10:25 – 12:45 Postać I SMA: obraz kliniczny, przebieg naturalny, standardy opieki, pomiar skuteczności leczenia, biomarkery, korzyści leczenia z perspektywy chorego/rodzica, SMA I z perspektywy EMA, SMA I z perspektywy przemysłu farmaceutycznego, kwestie etyczne związane ze stosowaniem placebo w badaniach klinicznych

13:45 – 16:50 Postać II i III SMA: obraz kliniczny, rokowanie, standardy opieki, pomiar skuteczności leczenia, rejestry pacjentów, korzyści leczenia z perspektywy chorego, SMA II i III z perspektywy EMA, SMA II i III z perspektywy przemysłu farmaceutycznego

16:50 – 17:00 Zakończenie

Jak widać, program jest bardzo ambitny, a związane z warsztatami nadzieje na świecie są ogromne: to przecież organy regulacyjne grają ogromną rolę zarówno jeśli chodzi o kształt badań klinicznych w SMA, jak i ocenę skuteczności klinicznej nowych leków. Toteż kluczowe jest, aby ich pracownicy mieli aktualną wiedzę i znali doświadczenie rodzin dotkniętych chorobą oraz zdanie leczących ich lekarzy.

Europejskie warsztaty SMA mają posłużyć za wzór do przeprowadzenia analogicznego szkolenia w amerykańskiej agencji FDA w najbliższej przyszłości.

Dla wszystkich zainteresowanych mamy dobrą wiadomość: warsztaty można będzie oglądać na żywo online. 11 listopada po prostu wejdźcie na stronę:

Spinal muscular atrophy workshop

Warsztaty będą się odbywały w języku angielskim.

Trzymajcie kciuki za powodzenie całego przedsięwzięcia!

SMA Europe

• 26 października 2016


Poprzedni wpis

Następny wpis