Roche uruchamia dwa badania nowego leku

Koncern Roche opublikował szczegóły dwóch nowych badań klinicznych leku RG7916 we wszystkich postaciach rdzeniowego zaniku mięśni.

RG7916 to lek modyfikujący tzw. alternatywny splicing genu SMN2, dzięki czemu gen ten może kodować znaczne ilości białka SMN. Jest jedną z dwóch molekuł do leczenia SMA opracowanych przez laboratoria PTC Therapeutics przy ogromnym wsparciu merytorycznym i finansowym ze strony amerykańskiej organizacji SMA Foundation. W programach badawczych Roche zastąpiła wcześniejszą molekułę RG7800, która okazała się toksyczna u zwierząt laboratoryjnych, co wymusiło przerwanie rozpoczętego w zeszłym roku badania klinicznego Moonfish. Teraz, dzięki wysiłkom globalnej społeczności SMA (w tym naszej Fundacji), protokoły dwóch dużych, decydujących badań zostały zaakceptowane przez Europejską Agencję do Spraw Leków i molekuła trafia do ośrodków badawczych na całym świecie (niestety na razie nie w Polsce).

Oba badania mają się rozpocząć w ciągu najbliższych tygodni.

Badanie „Firefish” – u niemowląt z pierwszą postacią SMA

W badaniu skuteczności RG7916 w najcięższej postaci SMA docelowo ma wziąć udział 48 niemowląt w wieku do 7 miesięcy. Badanie będzie otwarte – tzn. wszystkie dzieciaczki będą otrzymywały substancję czynną, nie będzie stosowane placebo. Ten brak placebo jest możliwy dzięki studiom nad przebiegiem naturalnym SMA1 przeprowadzonym w 2014 r. przez dr Richarda Finkela i sponsorowanym przez rodziny SMA, które pozwoliło z dużą pewnością ustalić statystyczny przebieg choroby.

Lek będzie podawany dożylnie doustnie albo przez sondę żołądkową, codziennie. Co ciekawe, pomiar skuteczności leku ma się wyrazić odsetkiem dzieci będących w stanie siedzieć samodzielnie (bez oparcia) w wieku 12 miesięcy.

Badanie potrwa 24 miesiące i odbywać się będzie w jednym ośrodku badawczym we Francji oraz kilkunastu w Stanach Zjednoczonych.

Szczegóły badania (w języku angielskim)

Badanie „Sunfish” – u osób z drugą i trzecią postacią SMA

W tym badaniu molekuła RG7916 zostanie podana, w zmieniających się dawkach, dzieciom (powyżej 2 lat), młodzieży i dorosłym (do 25 lat). Przez pierwszych 12 tygodni badania część uczestników będzie otrzymywać placebo; po 12 tygodniach każdy będzie mógł przejść na substancję czynną. Lek będzie podawany doustnie, codziennie.

Skuteczność będzie oceniana za pomocą skal funkcjonalnych Hammersmith (HFMS) oraz Motor Function Measure (MFM), które jako jedne z nielicznych przeszły naukową walidację w pomiarach funkcjonalnych w rdzeniowym zaniku mięśni.

W badaniu Sunfish wezmą udział ośrodki w następujących krajach: Australia, Belgia, Hiszpania, Kanada, Niemcy, Stany Zjednoczone, Szwajcaria, Szwecja, Wielka Brytania i Włochy.

Szczegóły badania (w języku angielskim)

Od Fundacji

Naszym zdaniem otwarcie tych badań w Polsce byłoby bardzo korzystne – nie tylko dla lekarzy oraz chorych, którzy mogliby zapoznać się z działaniem leku, ale także w dużej mierze dla producenta. Jak wiadomo, nowa ustawa refundacyjna będzie dodatkowo punktowała podmioty, które prowadziły badania nad lekami w Polsce. Rodziny zrzeszone w Fundacji SMA dokładają wszelkich starań, aby badania nad nowymi lekami były prowadzone również w Polsce, i starają się zainteresować polskie ośrodki kliniczne tematyką eksperymentalnego leczenia SMA. Prosimy o wsparcie ze strony wszystkich – zarówno rodzin, jak i lekarzy – którym na tym zależy.

RG7916

• 23 września 2016


Poprzedni wpis

Następny wpis