skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Przełomowe wieści dotyczące leku nusinersen

Niedawno pisaliśmy o przyznaniu nusinersenowi przez Komitet do Spraw Produktów Medycznych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) procedury tzw. przyspieszonej oceny.

W poniedziałek otrzymaliśmy ważną dla nas wszystkich informację od firmy Biogen. Wniosek aplikacyjny o dopuszczenie leku nusinersen został złożony w USA i w najbliższych tygodniach podobny wniosek zostanie złożony do Europejskiej Agencji Leków! Poniżej znajdziecie pełną treść komunikatu firmy Biogen, przetłumaczonego na język polski.

 

Drodzy Członkowie Społeczności SMA

W odpowiedzi na liczne zapytania, pragniemy dostarczyć Wam aktualne informacje na temat rozwoju programu nusinersen. W dniu dzisiejszym nastąpił przełomowy krok w procesie aprobaty leku przez organy regulacyjne. Złożony został wniosek o dopuszczenie nowego leku do FDA (ang. Food and Drug Administration – organ regulacyjny, odpowiedzialny za dopuszczenie do obrotu leków na terenie USA) i w najbliższych tygodniach podobny wniosek złożony zostanie do EMA (ang. European Medicines Agency – Europejska Agencja Leków, organ regulacyjny, pełniący w Unii Europejskiej podobną rolę, co FDA na terenie USA).

Kiedy organy regulacyjne otrzymają wymagane dokumenty aplikacyjne, rozpocznie się okres weryfikacji, kiedy dowiemy się czy aplikacje są kompletne i zawarte w nich dane są wystarczające do dalszej aprobaty. Jesteśmy wdzięczni FDA za bliską współpracę przez cały okres badań nad lekiem, zwłaszcza w ostatnim czasie, kiedy zgodzili się na „elastyczną aplikację” naszego wniosku. Elastyczność ta umożliwiła nam bardziej intensywną wymianę informacji z FDA oraz możliwość szybszego dostarczenia niektórych dokumentów. Dodatkowo, Komitet do Spraw Produktów Medycznych Stosowanych u Ludzi (ang. Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP) Europejskiej Agencji Leków zapewnił nusinersenowi status przyspieszonej oceny, co zaowocować może krótszym czasem aprobaty leku w Unii Europejskiej. Szczególnie doceniamy starania i wsparcie obu agencji w tym ważnym dla nas okresie składania aplikacji i ewaluacji leku.

Jesteśmy również niezmiernie wdzięczni całej społeczności SMA za nieustające wsparcie. Przed nami nadal dużo pracy przed potencjalną aprobatą dla dopuszczenia leku, ale powoli zbliżamy się do tego celu. Etykieta produktu zawierać będzie wskazówki instruujące lekarzy odnośnie zatwierdzonej terapii, jednakże ostateczna etykieta produktu leżeć będzie w gestii urzędu regulacyjnego właściwego dla danego kraju lub regionu. W przypadku każdej aplikacji dostarczać będziemy wszelkich posiadanych informacji oraz będziemy dążyć do jak najszerszego dostępu do nusinersenu. Jednakże, jak już wspominaliśmy, ostateczna decyzja leży w gestii organów regulacyjnych i opiera się na ich analizie dostarczonych przez nas danych. Wiemy, że nadal pojawiać się będzie dużo pytań, m.in. o ramy czasowe procesu aprobaty, detale etykiety produktu i dalsze plany programu rozszerzonego dostępu (ang. Expanded Access Programme – EAP). Zobowiązujemy się do transparentnej i punktualnej komunikacji i pozostajemy do dyspozycji, w kontekście dalszych postępów nad pracami nad dopuszczeniem nusinersenu na rynek.

Z wyrazami szacunku,

Zespoły Biogen oraz Ionis

 

Fundacja SMA pozostaje w kontakcie z firmą Biogen i będzie na bieżąco informować o dalszych postępach w pracach nad dopuszczeniem leku nusinersen do użytku.

Back To Top