List od firmy Roche – badanie nad RG7916

Przed kilkoma dniami mieliśmy przyjemność ogłosić rozpoczęcie przez firmę Roche dwóch nowych badań nad substancją modyfikującą splicing (ang. splicing modifier) genu SMN2 – RG7916. W dniu wczorajszym koncern Roche podzielił się dodatkowymi informacjami na temat nadchodzących badań. Poniżej znajdziecie treść komunikatu przetłumaczoną na język polski.

27 Września 2016

Droga Społeczności SMA,

Roche, wraz z partnerami PTC Therapeutics i SMA Foundation, pragnie podzielić się nowymi informacjami na temat rozwoju badań nad RG7916 (RO7034067) – eksperymentalnego leku na SMA.

Z przyjemnością informujemy, że dwa badania, SUNFISH oraz MOONFISH, których celem jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności substancji RG7916 rozpoczną rekrutację odpowiednio w październiku i listopadzie 2016.

Badanie SUNFISH (BP39055) ma na celu ocenę działania leku u dzieci i młodych dorosłych (wiek badanych 2-25 lat) z SMA typu 2 i 3. Jest to badanie z udziałem grupy placebo. Badanie FIREFISH (BP39056) skierowane jest do niemowląt (w wieku 1-7 miesięcy) z pierwszą postacią SMA. Wszystkie badane niemowlęta otrzymają lek (brak grupy placebo).

Oba badania podzielone są na dwie części. Część pierwsza ma na celu ustalenie optymalnej dawki i przeprowadzona będzie w niedużej liczbie ośrodków badawczych. Część druga ma na celu ustalenie profilu bezpieczeństwa i skuteczności leku przy ustalonej już dawce i przeprowadzona zostanie w dodatkowych ośrodkach badawczych i dodatkowych krajach.

Prosimy zapoznać się ze szczegółami obu badań na stronie www.clinicaltrials.gov. Informacja na stronie internetowej zawierać będzie tylko ośrodki badawcze, gdzie przeprowadzona zostanie pierwsza część badań. Dodatkowe ośrodki i kraje, gdzie będzie miała miejsce druga część badań, zostaną w odpowiednim momencie dodane i widoczne w stronie www.clinicaltrials.gov.

Pacjenci, którzy brali udział w badaniu MOONFISH (substancja RG7800), jeżeli tylko spełnią jego kryteria rekrutacyjne, wkrótce dostaną możliwość partycypacji w badaniu JEWELFISH (BP39054), które jest badaniem otwartym (ang. open-label) nad substancją RG7916 (czyli bez udziału grupy placebo). Więcej szczegółów na ten temat zostanie ujawnionych w najbliższym czasie.

Będziemy nadal wspierać osoby z SMA i ich rodziny i cieszymy się na dalszą współpracę nad badaniami bezpieczeństwa i skuteczności substancji RG7916.

W razie jakichkolwiek pytań, proszę o kontakt pod adresem email: [email protected]

Z poważaniem,

dr n. med. Sangeeta Jethwa
Dyrektor ds. Współpracy z Pacjentami, Choroby Rzadkie
Centrum Innowacji Roche w Bazylei (Szwajcaria)

 

Fundacja SMA śledzi dynamiczny rozwój wydarzeń po stronie koncernu Roche i będzie dzielić się z Wami dalszymi doniesieniami na temat postępów badań nad RG7916.

RG7800RG7916

• 29 września 2016


Poprzedni wpis

Następny wpis