Skip to content

Wkrótce wyniki pierwszego badania terapii genowej!

W najbliższy piątek 6 maja o godz. 22:30 czasu polskiego (środkowoeuropejskiego letniego) firma Avexis przekaże wyniki z trwającego badania terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni.

Jak pamiętacie, 13 maja 2014 r. po raz pierwszy w historii dziecko z SMA otrzymało nośnik wirusowy zawierający kod brakującego genu SMN1. Sześciomiesięczny chłopiec z najcięższą postacią choroby otrzymał do krwi 6,7 x 1013 sztuk wirusa scAAV9 na kg masy ciała, co było jednocześnie najwyższą dawką leku genowego kiedykolwiek podaną człowiekowi.

Dzisiaj, po niemal dwóch latach, eksperymentalną terapię przyjęło już piętnaścioro dzieci z SMA1, większość w jeszcze wyższej dawce. Wszystkie mają się dobrze i rosną w siłę.

W piątek w trakcie specjalnej teletransmisji (webcast) usłyszymy o szczegółowych rezultatach badania, poznamy ograniczenia terapii, a także dowiemy się o planach Avexis na najbliższą przyszłość na obu kontynentach. Webcast będzie można odsłuchać poprzez stronę internetową Avexis oraz telefonicznie.

Terapię genową w SMA na podstawie odkrycia dr Martine Barkats opracował i doprowadził do stadium badań klinicznych dr Brian Kaspar, współzałożyciel i obecny Dyrektor Naukowy firmy Avexis, dzięki finansowemu wsparciu ze strony amerykańskiej i europejskiej społeczności SMA.

Źródło: Avexis oraz informacje własne

Back To Top