Badanie Leku Modyfikującego Splicing Genu SMN2 – Informacje Z Obozu Roche

Badanie leku modyfikującego splicing genu SMN2 – informacje z obozu Roche

Niedawno firma Roche poinformowała pacjentów na całym świecie o aktualnym statusie olesoxime – pierwszego leku na SMA, który przeszedł pełny cykl badań klinicznych. W dniu wczorajszym Roche ujawnił więcej szczegółów na temat innego badania, które prowadzone jest w kierunku terapii na SMA, mianowicie o substancji modyfikującej splicing (ang. splicing modifier) genu SMN2.

Na łamach strony Fundacji SMA informowaliśmy w tym roku o wstrzymaniu próby klinicznej modyfikatora splicingu genu SMN2 (nazwa robocza RG7800). Badanie to wstrzymano, w celu dokładniejszego przeanalizowania niepokojących efektów ubocznych, które pojawiły się u małp, przyjmujących badaną substancję w trakcie badań na zwierzętach.

Weryfikacja efektów ubocznych RG7800 nadal trwa i badanie pozostaje wstrzymane do czasu wyjaśnienia wszystkich wątpliwości, jednakże zespół badawczy Roche ogłosił właśnie rozpoczęcie badania kolejnej substancji, będącej kandydatem na lek na SMA! Substancja ta to RG7916. Jest to kolejny modyfikator splicingu SMN2. Specyfik ten ma na celu podwyższenie poziomu białka SMN w organizmie chorych, poprzez zwiększenie ekspresji genu SMN2.

Badanie nad RG7916 rozpocznie się w styczniu 2016. Będzie ono przeprowadzone na zdrowych uczestnikach i jego głównym celem jest zdobycie informacji na temat bezpieczeństwa tej substancji oraz jego farmakokinetyki oraz wpływu na organizm zdrowych osób.  Badanie przewiduje rekrutację 93 zdrowych uczestników (mężczyzn w wieku 18-45 lat), a jedyny ośrodek badawczy, prowadzący badanie znajduje się w holenderskim Groningen. Przewidywany koniec badania to sierpień 2016. Więcej szczegółów na temat tejże próby klinicznej można znaleźć pod adresem:

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02633709

Dane zdobyte podczas tego badania pozwolą na porównanie obu substancji – RG7800 i RG7916 i podjęcie decyzji dotyczącej dalszych działań dotyczących obu modyfikatorów splicingu. Firma Roche opublikuje informacje na ten temat w pierwszej połowie 2016 roku.

Warto dodać, że nowe badanie RG7916 jest efektem współpracy firm farmaceutycznych Roche i PTC Therapeutics oraz organizacji pacjenckiej z USA – SMA Foundation.

Back To Top