Skip to content

Zaproszenie do próby klinicznej dla presymptomatycznych niemowląt

Czy wśród Waszych znajomych jest ktoś, kto spodziewa się dziecka z podejrzeniem SMA? Koncern Biogen szuka noworodków z genetyczną diagnozą SMA, u których objawy choroby jeszcze się nie pojawiły, celem wzięcia udziału w badaniu klinicznym. W ramach tego programu, nazywanego NURTURE, dzieci będą przez dwa lata otrzymywały eksperymentalny lek SMNRx. Celem jest sprawdzenie, czy preparat ten jest w stanie całkowicie zapobiec wystąpieniu objawów SMA mimo pozytywnej diagnozy genetycznej.

Do badania mogą przystąpić noworodki do szóstego tygodnia życia z genetycznie zdiagnozowanym SMA. Rozpoznanie choroby może być następstwem badania prenatalnego albo badania wykonanego już po urodzeniu. Ważne jest, że dziecko musi mieć dwie lub trzy kopie genu SMN2; niemowlęta z inną liczbą nie kwalifikują się.

Próba kliniczna przeprowadzana jest w jednym z ośrodków za granicą. Sponsor pokrywa koszty przejazdów lub przelotów oraz zakwaterowania na miejscu.

Docelowo Biogen chce przebadać lek u 25 niemowląt. Przez ostatnie pół roku udało się znaleźć zaledwie pięcioro, w tym, za pośrednictwem Fundacji SMA, dwoje z Polski.

Rodziców dzieci spełniających warunki badania zapraszamy do kontaktu z Fundacją.

Wpis badania na ClinicalTrials

Back To Top