List firmy Roche do organizacji pacjenckich SMA w Europie

Pragniemy podzielić się z Państwem informacjami, które koncern Roche przekazał przed dwoma tygodniami organizacjom pacjenckim SMA z całej Europy. Informacje te dotyczą postępów prac nad dostarczeniem chorym na rdzeniowy zanik mięśni leku olesoxime. Poniżej prezentujemy treść pisma, przetłumaczonego na język polski.

Bazylea, 13 listopada 2015

Drodzy Członkowie SMA Europe,

Pragniemy podziękować za Państwa pytania o postępy naszych działań. Przez ostatnie miesiące, mieliśmy zaszczyt spotkać się z wieloma grupami pacjenckimi. Czujemy się zainspirowani determinacją w działaniach na rzecz chorych na SMA, których byliśmy świadkami ze strony rodzin i opiekunów. Państwa historie i doświadczenia podkreślają pilną potrzebę dalszego rozwoju nowych terapii, takich jak olesoxime. Chcielibyśmy wykorzystać tę okazję, aby odnieść się do najważniejszego pytania z Państwa strony – kiedy olesoxime będzie dostępny dla chorych na SMA?

Od przejęcia firmy Trophos w marcu 2015, zespół Roche konsekwentnie skupia się na dostarczeniu olesoxime dla społeczności chorych na SMA, tak szybko jak jest to możliwe. Jest to mocne zobowiązanie z naszej strony. Wysiłki naszego zespołu z ostatnich ośmiu i pół miesięcy przynoszą pierwsze namacalne wyniki – udało nam się osiągnąć dwa, postawione sobie przez nas, główne cele.

Po pierwsze, jest nam miło zakomunikować, że wszystkie osoby poprzednio uczestniczące w badaniach prowadzonych przez firmę Trophos, zostały zakwalifikowane do kontynuowania terapii w ramach otwartego badania klinicznego olesoxime. Od samego początku postawiliśmy sobie za cel, zapewnienie aby wszyscy chorzy, przyjmujący wcześniej olesoxime mogli kontynuować terapię, bez dalszych przestojów. Przed końcem roku, pierwsze osoby ponownie otrzymają kolejną dawkę leku, zaś przez kolejne sześć miesięcy, olesoxime zostanie podany pozostałym uczestnikom zakończonego już badania, prowadzonego wcześniej przez Trophos. Będzie to możliwe, kiedy nowa próba kliniczna będzie zaaprobowana przez dany ośrodek badawczy oraz odpowiedzialne jednostki odpowiedzialne za regulacje prawne i etyczne w danym kraju.

To pierwsze osiągnięcie jest wynikiem olbrzymiego wysiłku, który nasi eksperci techniczni włożyli w uruchomienie niewielkiej linii produkcyjnej. Warto pamiętać, że w momencie przejęcia przez Roche firmy Trophos, brakowało zarówno jakichkolwiek zapasów leku, jak i działającego zakładu produkcyjnego. Równolegle, nasz zespół naukowy współpracował blisko z ośrodkami badawczymi i lokalnymi władzami, w celu zminimalizowania opóźnienia pomiędzy ponowną dostępnością leku, a dostarczeniem olesoxime uczestnikom wcześniejszego badania. Wspólne działania obu wspomnianych grup umożliwiły, w ciągu mniej niż dziesięciu miesięcy, aby osoby te ponownie otrzymały lek.

Po drugie, w trybie pilnym zbieramy informacje, niezbędne organom regulacyjnym, odpowiedzialnym za dopuszczenie leku na rynek. Aprobata tychże organów jest niezbędna aby udostępnić olesoxime wszystkim chorym na SMA. Współpraca z organami regulacyjnymi jest w toku i powinniśmy mieć jaśniejszy obraz ram czasowych całego procesu już w pierwszej połowie 2016 roku. Nasz obecny plan skupia się na tym, żeby całą dokumentację dotyczącą olesoxime złożyć we właściwych organach w pierwszej połowie 2017 roku.

Zdajemy sobie sprawę, że z praktycznego punktu widzenia jest to bardzo odległa data dla chorych na SMA oraz ich rodzin. Dlaczego trwa to tak długo? Wielkoskalowy proces produkcyjny, które aktualnie jest organizowany oraz jego produkt końcowy, czyli lek, muszą zostać gruntownie zweryfikowane przez organy regulacyjne. Proces ten wymaga podjęcia licznych kroków, m.in. projekt wielkoskalowego procesu produkcyjnego, weryfikacja tego procesu pod kątem jakości i stabilności, zapewnienie zaplecza magazynowego, organizacja procesu pakowania. Te czynności są wysoce złożone i czasochłonne. Jako koncern farmaceutyczny, jesteśmy odpowiedzialni za to, żeby nasz produkt spełniał wymogi jakościowe, zdefiniowane w ramach prawnych regulacji medycznych. Mimo tego, że założone ramy czasowe stanowią duże wyzwanie, posuwamy się do przodu tak szybko jak to możliwe i współpracujemy z organami regulacyjnymi w celu dostarczenia olesoxime chorym na SMA.

Jesteśmy świadomi bolesnych uczuć, związanych z postępującym charakterem SMA oraz potrzebą jak najszybszego dostępu do skutecznych terapii. Dlatego nie ustajemy w pracach nad tym, żeby udostępnić olesoxime również tym, którzy nie uczestniczyli we wcześniejszym badaniu firmy Trophos, poprzez procedurę tzw. rozszerzonego dostępu (ang. compassionate use). Mimo postępów w naszych pracach nie możemy w chwili obecnej określić konkretnej daty, kiedy procedura rozszerzonego dostępu mogłaby dojść do skutku. Jest to wysoce uzależnione od licznych czynników, na których dużą część nie mamy wpływu. Rozumiejąc, że jest to temat naglący, zobowiązujemy się dostarczyć dodatkowych informacji na ten temat w połowie roku 2016, kiedy to posiadać będziemy niezbędne informacje. Ogólne stanowisko firmy Roche w sprawie rozszerzonego dostępu do badanych produktów leczniczych dostępne jest w poniższym dokumencie:

http://www.roche.com/position_on_pre_approval_access_on_investigational_medicinal_products.pdf

Rozpoznajemy potrzebę informowania Państwa na temat rozwoju naszych prac w leczeniu SMA i zobowiązujemy się dzielić z Państwem wszelkimi ważnymi informacjami. Prosimy nie interpretować braku komunikacji, jako bierności z naszej strony. Naszym celem jest dostarczenie olesoxime pacjentom tak szybko, jak to możliwe. Wprowadzenie produktu medycznego na rynek jest długim i wysoce złożonym procesem, a kolejne „kamienie milowe” w ramach tego procesu osiągane są często przez wiele miesięcy. Rozumiemy, że czas jest krytycznym czynnikiem dla chorych na SMA i ich rodzin, zaś regularna komunikacja jest kluczowa dla osiągnięcia naszego wspólnego celu.

Musimy również nadmienić, że nadzieja i determinacja, której jesteśmy świadkami z Państwa strony stanowi dla nas źródło motywacji i inspiracji. Chcielibyśmy przekazać Państwu naszą wdzięczność – dziękujemy za niestrudzony wysiłek i wytrwałość, jaki wkładacie Państwo w niesienie nadziei dla osób, żyjących z SMA.

W razie jakichkolwiek pytań, jesteśmy do Państwa dyspozycji.

Z wyrazami szacunku,

Zespół Roche-Olesoxime

Olesoksim

• 27 listopada 2015


Poprzedni wpis

Następny wpis