skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Obiecujące wyniki badania preparatu SMNRx

W dniu dzisiejszym ISIS Pharmaceuticals podało do publicznej wiadomości niezwykle obiecujące wyniki badania eksperymentalnego leku SMNRx na rdzeniowy zanik mięśni. W badaniu udział wzięło 30 dzieci z postacią 2 i 3 SMA. U większości z nich po kilkunastu miesiącach przyjmowania preparatu zaobserwowano znaczną poprawę sprawności mięśni.

Badanie było badaniem otwartym, tzn. bez grupy kontrolnej. Wzięło w nim udział trzydzieścioro dzieci w wieku 2–12 lat, które wcześniej uczestniczyły w 12-miesięcznym badaniu fazy II tego samego leku. Dzieci otrzymywały (i nadal otrzymują) raz na sześć miesięcy dawkę 12 mg preparatu SMNRx podawaną za pomocą wkłucia lędźwiowego.

Pomiarów wyników dokonywano co trzy miesiące na uprzednio wybranych skalach: rozszerzonej skali Hammersmith (HFMSE), skali 6MWT (test sześciu minut marszu) u dzieci chodzących oraz badaniu ULM (Upper Limb Module – Moduł Kończyn Górnych) u dzieci niechodzących. Wyniki zostały porównane z wartościami z punktu wyjścia z początku badania fazy II.

Analiza zebranych danych wykazała ciągłą i trwałą poprawę stopnia sprawności mięśni – u 57% uczestników badania sprawność zwiększyła się o ponad 3 punkty na skali HFMSE. U 22 dzieci średnia poprawa wyniosła 3,8 pkt HFMSE; u 17 z nich średnia poprawa wyniosła 4,4 pkt. U jedenaściorga dzieci chodzących wyniki testu 6MWT (odległość pokonana w ciągu 6 minut marszu) wzrosły średnio o 55 metrów. Wyniki testu ULM wzrosły o 2 pkt u dwanaściorga dzieci.

Dodatkowo, lek był dobrze tolerowany. Działania niepożądane były nieliczne, ich natężenie było słabe lub umiarkowane i nie były związane z substancją czynną. Profil bezpieczeństwa preparatu pozostawał niezmienny również przy wielokrotnym dawkowaniu.

Przy naturalnym przebiegu choroby nieleczone dzieci z postacią drugą i trzecią SMA zwykle doświadczają utraty sprawności mięśni, postępującej powoli i nieubłaganie wraz z upływem czasu. Trwałe zwiększenie sprawności o trzy punkty HFMSE lub więcej jest istotną zmianą w stosunku do naturalnego przebiegu choroby. Jest to zjawisko nie spotykane u takich dzieci

– mówi dr med. Darryl de Vivo, profesor neurologii i pediatrii w Columbia University Medical Center (USA).

Badania te, prowadzone z użyciem różnych metod pomiaru mięśni i sprawności ruchowej, dały bardzo obiecujące wyniki, zgodne z wcześniej uzyskanymi wynikami z naszego otwartego badania fazy II. Łącznie dane z tych badań sugerują, że ISIS-SMNRx może pomagać pacjentom z SMA w większym stopniu niż tylko zatrzymując postęp choroby

– ocenia dr C. Frank Bennett, wiceprezes do spraw badań w firmie Isis Pharmaceuticals.

Rodziny z SMA na całym świecie z niecierpliwością czekają na wyniki badań fazy III.

Źródło

Back To Top