Dobre wieści z obozu Isis Pharmaceuticals – ogłoszono kolejne wyniki 2 fazy próby klinicznej specyfiku ISIS-SMN_Rx

Firma Isis Pharmaceuticals, opracowująca w kooperacji z koncernem Biogen Idec eksperymentalny lek na SMA o roboczej nazwie ISIS-SMN_Rx, opublikowała dziś aktualizację danych dotyczących fazy drugiej próby klinicznej tego specyfiku.

Badanie przeprowadzone zostało na 20 niemowlętach z SMA typu 1. Jego celem była ocena bezpieczeństwa i przyswajalności preparatu ISIS-SMN_Rx wśród niemowląt z SMA oraz określenie mierników skuteczności leku, które mogłyby stanowić naukową podstawę do dalszych badań fazy 3 próby klinicznej. Badanie objęło łącznie 20 dzieci, którym zaaplikowano 6 lub 12 mg leku w trzech dawkach (średnio co 5 miesięcy). Ukończyło je 19 z nich, co dało podstawę do wstępnej oceny skuteczności badanej substancji. Jako mierniki skuteczności przyjęto: czas przeżycia dzieci bez zdarzeń krytycznych (jako krytyczne zdarzenia traktuje się śmierć lub zabieg tracheotomii), umiejętności motoryczne mierzone w skali CHOP-INTEND oraz osiągnięte przez dzieci etapy rozwoju ruchowego. Analiza danych, zebranych do 17 kwietnia 2015, wykazała następujące fakty, w porównaniu do poprzedniej analizy, przeprowadzonej na danych z września 2014 (czyli 7,5 miesiąca temu):

• Mediana wieku dzieci bez zdarzeń krytycznych wzrosła od 16,3 do 19,9 miesięcy (wg badań naukowych, mediana ta w przypadku SMA typu 1 oscyluje pomiędzy 6,1 a 10,5 miesięcy);
• Wyniki motoryczne dzieci uległy poprawie. Aż 8 z badanych dzieci osiągnęło wynik powyżej 40 punktów w skali CHOP-INTEND. Skala ta ma od 0 do 64 punktów i wynik powyżej 40 mieści się w dolnym przedziale umiejętności prezentowanych przez zdrowe dzieci w wieku poniżej 12 miesięcy (!). Warto dodać, że mediana wśród badanych dzieci, przed rozpoczęciem przyjmowania leku wynosiła 26 punktów;
• Niemowlęta osiągnęły nowe etapy rozwoju ruchowego. Czworo z badanych dzieci nauczyło się samodzielnie dotknąć palców u swoich nóżek. Pięcioro z badanych dzieciaczków potrafi utrzymać stabilnie głowę w górze. Również pięcioro dzieci nauczyło się siedzieć (w tym 3 samodzielnie, a 2 z podparciem w biodrach). Dwoje z nich potrafi stać z podparciem, a jedno dziecko stawia nieśmiałe pierwsze kroki, trzymane za obie rączki (!).
• Od wrześniowego raportu wystąpiło tylko jedno zdarzenie krytyczne – jedno z dzieci poddane zostało zabiegowi tracheotomii. Od opublikowania poprzedniej analizy nie wystąpiły żadne przypadki śmiertelne.
• Zastrzyk dolędźwiowy był dobrze tolerowany przez niemowlęta i wbrew wcześniejszym obawom, okazał się stosunkowo bezproblemowym zabiegiem u tak małych dzieci. Nie odnotowano poważnych efektów ubocznych, związanych z lekiem.

Szczegółowa prezentacja, przedstawiająca wyniki badania (w języku angielskim), dostępna jest na stronie Isis Pharmaceuticals:

http://phx.corporate-ir.net/External.File?item=UGFyZW50SUQ9NTgzODgwfENoaWxkSUQ9MjkxMDkyfFR5cGU9MQ==&t=1

Przypominamy, że lek eksperymentalny SMN_Rx należy do tak zwanych polinukleotydów antysensownych (ASO). Mechanizm jego działania polega na zwiększeniu wydajności genu SMN2 i w efekcie zwiększenie ilości białka SMN wyprodukowanego w organizmie. Specyfik ten podawany jest bezpośrednio do płynu rdzeniowo-mózgowego poprzez zastrzyk dolędźwiowy. Obecnie przeprowadzane są 4 próby kliniczne tego potencjalnego leku na SMA:

• ENDEAR – badanie z udziałem niemowląt z SMA (ok. 110 badanych)
• CHERISH – badanie z udziałem dzieci z SMA typu 2 (ok. 120 badanych)
• NURTURE – badanie z udziałem niemowląt mających rozpoznanie SMA, ale nie wykazujących dotąd objawów choroby (ok. 25 badanych)
• EMBRACE – badanie mające objąć dzieci, które nie kwalifikowały się na próby kliniczne ENDEAR oraz CHERISH (ok. 21 badanych)

(Źródło)