DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Co dalej z olesoxime?

Od dłuższego czasu trwa w środowisku chorych na SMA i ich rodzin dyskusja na temat przyszłości leku olesoxime. Fundacja SMA odbyła serię spotkań z pracownikami firmy Roche odpowiedzialnymi za rozwój leku i niniejszym pragnie przekazać aktualne informacje na temat planowanej dostępności.

Jak pamiętamy, olesoxime to środek, który działa w sposób ochronny na neurony ruchowe, umożliwiając im funkcjonowanie w sytuacji niedoboru białka SMN w organizmie chorych. Badanie kliniczne (które prowadzone było również w Polsce) pokazało, że na przestrzeni dwóch lat u osób przyjmujących olesoxime nastąpiło zatrzymanie postępu choroby. Lek ten stworzony został przez naukowców z paryskiego Institut de Myologie i rozwijany dalej przez francuską firmę Trophos, a cały koszt jego opracowania – ponad 40 milionów euro – pokryła z zebranych darowizn francuska organizacja pacjencka AFM Téléthon.

Po ogłoszonym na początku roku przejęciu firmy Trophos przez szwajcarski koncern farmaceutyczny Roche pojawiło się wiele pytań o przyszłość pierwszego w historii leku na SMA, któremu udało się zakończyć pełen cykl badań klinicznych. Fundacja SMA oraz przedstawiciele organizacji pacjenckich zrzeszonych w SMA Europe odbyli serię spotkań z pracownikami szwajcarskiej centrali firmy Roche odpowiedzialnymi za rozwój tego leku. Naszym celem było uzyskanie odpowiedzi na nurtujące nas wszystkich pytania o olesoxime.

Warto wspomnieć o tym, że oficjalną datą przejęcia Trophos przez Roche jest 3 marca 2015 r. Przed tą datą Szwajcarzy nie mieli ani dostępu do dokumentacji Trophos, ani żadnego umocowania prawnego do podjęcia jakichkolwiek decyzji i kroków związanych z dalszym rozwojem leku.

Otrzymaliśmy zapewnienie, że Roche robi wszystko, co w ich mocy, żeby olesoxime znalazł się na rynku tak szybko, jak jest to możliwe. Po przejęciu Trophos okazało się jednak, że aby sprostać wymogom organów regulacyjnych odpowiedzialnych za dopuszczenie leku do obrotu (EMA dla Unii Europejskiej oraz FDA dla USA), należy dopełnić szeregu dodatkowych czynności, co z kolei będzie mieć wpływ na datę ostatecznego wejścia olesoxime na rynek.

Jednym z głównych problemów, z którymi musi zmierzyć się Roche, jest brak jakichkolwiek zapasów leku. Na dzień dzisiejszy priorytetem jest więc opracowanie procesu technologicznego i uruchomienie linii produkcyjnej będącej w stanie dostarczyć przemysłowych ilości olesoxime w skali globalnej.

W pierwszej kolejności planowane jest zapewnienie dostępu do leku pacjentom, którzy brali udział w próbie klinicznej w latach 2011-2013. Ma to nastąpić w ramach tzw. badania otwartego (brak grupy placebo), które mogłoby się rozpocząć być może pod koniec roku 2015. Głównym czynnikiem decydującym o tejże dacie będzie dostępność odpowiedniej ilości leku.

Dostęp do leku dla szerszej grupy pacjentów, zapewne w ramach procedury tzw. rozszerzonego dostępu (ang. expanded access albo compassionate use), będzie brany pod uwagę w pierwszej połowie 2016 roku, po uwzględnieniu m.in. takich czynników, jak dostępność odpowiednich ilości leku oraz wymogi prawne obowiązujące w kraju zastosowania.

W chwili obecnej przedstawiciele Roche oceniają pierwszą połowę 2017 roku jako realistyczny termin złożenia wniosku o dopuszczenie leku do obrotu. Data ta może ulec zmianie – w drugiej połowie 2015 roku przedstawiciele szwajcarskiego koncernu spotkają się z przedstawicielami organów regulacyjnych, co może zaowocować bardziej precyzyjną datą aplikacji.

Fundacja SMA jest w stałym kontakcie z firmą Roche. Będziemy śledzić dalsze komunikaty dotyczące olesoxime oraz wyjaśniać je na bieżąco w przedstawicielami szwajcarskiego koncernu.

Back To Top