Doniesienia O Postępie Badań Nad Specyfikiem RG7800 Firmy Roche

Doniesienia o postępie badań nad specyfikiem RG7800 firmy Roche

Amerykański koncern PTC Therapeutics, współpracujący ze Szwajcarami z Roche nad badaniem specyfiku RG7800, opublikował wyniki badań fazy 1 badań klinicznych.

Wyniki badań przedstawione zostały 22 kwietnia 2015 roku podczas spotkania American Academy of Neurology.

Badanie obejmowało 48 zdrowych ochotników. Wyniki wykazały zwiększoną ekspresję pełnowartościowego białka SMN w organizmie. Jednocześnie zauważono zmniejszone stężenie niepełnowartościowego białka SMN (będącego standardowo dominującym produktem ekspresji genu SMN2). Wyniki te korelują się ze wzrostem przyjmowanej dawki u badanych osób.

Co więcej, lek był dobrze tolerowany i nie wykazywał poważnych efektów ubocznych. Okres półtrwania formuły RG7800 określono na 120 godzin.

CEO PTC Therapeutics, Stuart W. Peltz, oznajmił w komunikacie prasowym, że jest to znaczny krok naprzód w badaniach nad lekiem na SMA i dodatkowy czynnik motywujący dla połączonych zespołów PTC/Roche, które wspólnie pracują nad fazą 1b/2a badań klinicznych nad formułą RG7800 (badanie o roboczej nazwie ‚Moonfish‚).

Przypominamy, że RG7800 to drobnocząsteczkowy specyfik, mający na celu zwiększenie ekspresji białka SMN poprzez zwiększenie wydajności genu SMN2.

Badanie Moonfish rozpoczęło się pod koniec 2014 roku, a jego wyników spodziewać się należy w połowie roku 2016.

Żródła:

https://www.aan.com/conferences/2015-annual-meeting
http://smanewstoday.com/2015/04/30/ptc-releases-data-new-sma-drug

Back To Top