skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Badania nad inhibitorami kinazy Rho – potencjalna nowa strategia leczenia SMA

Dr Rashmi Kothary, naukowiec z kanadyjskiego Ottawa Hospital Research Institute, otrzymał grant naukowy wysokości 253 800 USD od amerykańskiej organizacji Muscular Dystrophy Association na badania nad nową strategią leczenia chorych na SMA.

Grant ten został rozłożony w czasie na 3 lata (począwszy od maja 2014). Badania będą dotyczyć zastosowania inhibitorów kinazy Rho (ROCK). Dotychczasowe badania wykazały, że inhibitory ROCK (m.in. substancje Y-27632 oraz fasudil) wydłużają znacznie długość życia myszy z łagodniejszym typem SMA, przy jednoczesnej poprawie kondycji płytek nerwowo-mięśniowych oraz zwiększeniu objętości mięśni tychże zwierząt. Warto zaznaczyć, że zauważona poprawa kondycji chorych myszy była niezależna od poziomu białka SMN (!)

Dalsze badania skupią się na znalezieniu jeszcze skuteczniejszych substancji z grupy inhibitorów ROCK, które mogłyby stanowić potencjał dla kolejnej, piątej już, strategii walki z SMA. Mamy tu do czynienia z nowatorskim podejściem do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, gdzie w centrum uwagi nie znajdują się geny SMN1 i SMN2, lecz substancje wchodzące w interakcję z białkiem SMN na dalszym etapie jego funkcjonowania w organiźmie (po fazie kodowania).

Zespół dr. Kothary od wielu lat pracuje nad alternatywnymi terapiami SMA, badając substancje działające w inny sposób niż modyfikacja genów SMN1 lub SMN2.

Wcześniejsze badania wykazały, że poziom kinazy Rho odgrywa znaczącą rolę przy innych schorzeniach neurologicznych, takich jak choroba Parkinsona czy ALS.

Źródło: www.mda.org
Back To Top