AveXis ogłasza kolejny krok w terapii genowej w SMA

Firma AveXis ogłosiła podanie leku trzeciemu pacjentowi z wczesną postacią SMA, tym samym kończąc podawanie leku pierwszej grupie pacjentów w pierwszym na świecie badaniu klinicznym terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA).

„Dnia 13 maja miało miejsce historyczne wydarzenie w dziejach leczenia metodą transferu genów: niemowlę z SMA otrzymało w zastrzyku około 400 trylionów cząstek wirusa zawierających transgen SMN, nie doświadczając żadnych komplikacji do dnia dzisiejszego. Od tego historycznego momentu lek otrzymało jeszcze dwoje innych niemowląt w grupie tzw. niskiego dawkowania” – powiedział John A. Carbona, dyrektor generalny AveXis.

Jednocześnie firma AveXis ogłosiła plan zmodyfikowania badania poprzez dodanie kolejnej, trzeciej grupy pacjentów w średniej dawce, odbiegając od pierwotnego planu badania z udziałem tylko dwóch grup. „Jesteśmy również na bieżąco z planami rozpoczęcia badania klinicznego z zastosowaniem wkłucia dolędźwiowego w pierwszej połowie 2015 roku, a także myślimy bardzo poważnie o rozpoczęciu badania pacjentów z drugą postacią SMA jeszcze w 2015 roku. W tym momencie barierą wydaje się kwestia rekrutacji pacjentów” – powiedział Allan Kaspar, kierownik naukowy w AveXis.

Celem informowania o terapii genowej AveXis zamierza nawiązać kontakt z neurologami, a także organizacjami pacjentów na całym świecie.

Więcej szczegółów nt. badania (w jęz. angielskim): http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02122952.

Źródło