Hoffmann–La Roche ogłasza badanie kliniczne nowego leku na SMA

Szwajcarski koncern farmaceutyczny Hoffmann–La Roche ogłosił zamiar przeprowadzenia kontrolowanego badania klinicznego fazy pierwszej specyfiku o nazwie kodowej RO6885247 opracowanego w celu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).

RO6885247 należy do tzw. małych molekuł, opracowanych przez PTC Pharmaceuticals celem leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Specyfiki te modyfikują tzw. alternatywne składanie (splicing) genu SMN2, co umożliwia kodowanie dużo większych ilości proteiny SMN (której niedobór jest uważany za przyczynę SMA). Program małych molekuł w SMA był rozwijany przez PTC Pharmaceuticals i Repligen Corporation od 2007 r. dzięki finansowaniu udzielanemu przez organizację pacjencką SMA Foundation (USA).

W 2011 r. PTC Pharmaceuticals podpisał porozumienie o udzieleniu licencji na całość programu badawczego firmie Hoffmann–La Roche, która uzyskała wyłączne prawa do produkcji i sprzedaży ewentualnego leku. W sierpniu 2013 r. ogłoszono decyzję o wyborze substancji, która będzie dalej rozwijana jako lek na SMA (stosowana doustnie substancja o nazwie kodowej RG7800, obecnie przemianowana na RO6885247). Na początku 2014 r. bezpieczeństwo i farmakodynamika RO6885247 zostały przetestowane u grupy zdrowych ochotników; w dawce terapeutycznej specyfik ten nie wykazał istotnych działań niepożądanych.

Obecnie w ciągu najbliższych tygodni firma Hoffmann–La Roche planuje rozpoczęcie nowego badania klinicznego fazy pierwszej z udziałem 48 dorosłych i dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni postaci pierwszej, drugiej i trzeciej. Celem kontrolowanego (za pomocą placebo) podwójnie ślepego badania jest określenie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki różnych dawek RO6885247 na przestrzeni 12 tygodni stosowania. Badanie, nazywane MOONFISH, będzie prowadzone w czterech ośrodkach klinicznych w trzech państwach: Holandii, Szwajcarii i Wielkiej Brytanii.

Podstawowym celem badania będzie określenie częstości wystąpienia działań niepożądanych. Pomiary dodatkowe obejmą koncentrację leku w osoczu krwi, poziom proteiny SMN we krwi, stopień zmodyfikowania mRNA genu SMN2 we krwi oraz wpływ na elektrofizjologię mięśni (badania CMAP i elektromiografia).

Planowane zakończenie badania: styczeń 2016 r.

Informacja o badaniu (w języku angielskim): http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02240355.