PTC Publikuje Wyniki Badań

PTC publikuje wyniki badań

Badacze z Roche Pharma Research and Early Development (pRED), PTC Therapeutics, SMA Foundation, uniwersytetu Kalifornii Południowej oraz uniwersytetu harwardzkiego opublikowali wyniki badań trzech nowo odkrytych substancji wpływających na zwiększenie kodowania proteiny SMN.

Badacze pokazali, w jaki sposób te związki chemiczne podnoszą poziom proteiny SMN w różnych tkankach w zależności od dawki; zbadali ich farmakodynamikę; i wykazali pozytywny wpływ na czas życia myszy z SMA, które żyły i nie traciły funkcji nawet po 150 dniach (w porównaniu z maksymalnym czasem przeżycia myszy nieleczonych 23 dni).

Artykuł można przeczytać (za opłatą) tutaj. Ponadto na tej stronie można bezpłatnie pobrać materiały dodatkowe badania, w tym filmy pokazujące stan myszy leczonych specyfikami w różnych punktach czasowych.

Jednocześnie firma PTC Therapeutics ogłosiła wyniki zakończonych niedawno badań fazy 1A leku RG7800. W przeprowadzonych badaniach u zdrowych ochotników zaobserwowano skorelowany z dawką wzrost kodowania proteiny SMN, a sam lek był bezpieczny i nie wiązał się z żadnymi poważnymi działaniami niepożądanymi.

RG7800 modyfikuje składanie genu SMN2 w taki sposób, aby zwiększyć ilość kodowanej przezeń proteiny SMN – czyli ma leczyć SMA na podobnej zasadzie, co lek SMNRx rozwijany przez Isis i Biogen Idec. W przeciwieństwie do SMNRx lek firmy PTC przyjmuje się doustnie.

Obecnie trwają przygotowania do badań z udziałem pacjentów z SMA.

Komunikat prasowy znajduje się tutaj.

Back To Top