skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Doniesienia od ISIS: wyniki kolejnych badań

Firma ISIS informuje o kolejnych badaniach potwierdzających skuteczność preparatu ISIS-SMNRx u niemowląt i dzieci z SMA. Preparat dotychczas był bardzo dobrze tolerowany i przynosił wyraźną poprawę stanu uczestników. Jeszcze w tym roku rozpoczną się kluczowe badania fazy trzeciej.

29 kwietnia firma ISIS przedstawiła wyniki prowadzonych obecnie dwóch badań pilotażowych fazy drugiej preparatu ISIS-SMNRx (oligonukleotydy antysensowne).

Badanie pierwsze objęło 33 dzieci z SMA II i III w wieku 2-15 lat, które na przestrzeni 3 miesięcy trzykrotnie otrzymały preparat. Pomiary na skali Hammersmith (HFMS-E) wykazały jednoznaczną poprawę zależną od wysokości dawki: przy dawce 3 mg poprawa była minimalna, ale przy dawce 9 mg średnia poprawa po 9 miesiącach wyniosła 3,7 punkta HFMS-E i nadal się zwiększała. Podobnie rosły wyniki na kilku innych skalach mierzących sprawność i/lub siłę mięśni. W obliczu tych rezultatów ISIS wprowadziło dawkę 12 mg według tego samego schematu i ta część badania jeszcze trwa, jednakże wiadomo już, że ta podwyższona dawka jest również bardzo dobrze tolerowana.

Wyniki na skali HFMS-E osiągane przez dzieci po trzykrotnym podaniu ISIS-SMNRx w zależności od dawki

 

W badaniu drugim podawano wielokrotne dawki preparatu niemowlętom z SMA I w dawce 6 mg (czworo niemowląt) i 12 mg (jedenaścioro niemowląt). Obserwacje:

  • W grupie 12 mg: wszystkie trzy dawki przyjęło siedmioro niemowląt. Po trzech miesiącach pięcioro z nich nadal nie wymagało wspomagania oddechowego, a zmierzony średni wzrost sprawności mięśni wyniósł 8,3 pkt na skali CHOP-INTEND; polepszyły się też wyniki na skali HFMS-E. Dwoje niemowląt nie ukończyło badania z powodu zapalenia płuc, które w jednym przypadku skończyło się przejściem na wentylację mechaniczną, a w drugim, niestety, śmiercią.
  • W grupie 6 mg: wszystkie trzy dawki przyjęło czworo niemowląt, z których badania nie ukończyło dwoje (jedno przejście na wentylację mechaniczną oraz jedna śmierć bez związku z SMA). Na przestrzeni dziewięciu miesięcy u trojga z czworga dzieci poprawiły się wyniki HFMS-E, natomiast wyniki CHOP-INTEND poprawiły się znacznie (15 pkt) u dwojga, a u dwojga znacznie pogorszyły.
Wartości pomiarów w teście CHOP-INTEND u niemowląt otrzymujących wielokrotną dawkę ISIS-SMNRx

 

Badanie to jeszcze trwa, firma ISIS nadal prowadzi do niego rekrutację.

Jednocześnie firma zapowiedziała rozpoczęcie jeszcze w tym roku dwóch międzynarodowych badań kontrolowanych fazy trzeciej:

  • 13-miesięcznego badania SMNRx u 110 niemowląt z SMA w wieku do 7 miesięcy (początek ok. połowy 2014 r.)
  • 15-miesięcznego badania SMNRx u ok. 120 dzieci z SMA (początek w drugiej połowie 2014 r.)

Wszyscy uczestnicy obu badań będą mogli po ich zakończeniu otrzymywać preparat.

O postępie tych badań będziemy informowali.

Jakkolwiek trudno przewidzieć, co przyszłość przyniesie, na dzień dzisiejszy wydaje się, że ISIS-SMNRx jest najbardziej obiecującym lekiem eksperymentalnym na SMA. Jeżeli planowane badania kontrolowane potwierdzą skuteczność, jest duża szansa, że w ciągu 3-4 lat trafi do nas pierwszy lek nie tylko zatrzymujący postęp SMA, ale autentycznie poprawiający stan pacjentów.

Szczegółowe informacje w języku angielskim o trwających i planowanych badaniach ISIS można znaleźć tutaj.

Wczesne badania nad zastosowaniem oligonukleotydów antysensownych do terapii rdzeniowego zaniku mięśni były możliwe dzięki darowiznom przekazanym przez rodziny z SMA skupione w Families of SMA i SMA Foundation.

Źródło

Back To Top