Wyniki olesoksimu

Kochani, dzisiaj możemy ujawnić bardzo pozytywne wiadomości:

Zakończone niedawno dwuletnie badania pokazały, że olesoksim (dawniej znany jako TRO-19622) skutecznie hamuje postęp SMA. O wstępnych wynikach informuje dzisiaj jego producent, francuska firma Trophos.

Jak wiemy, badania prowadzone były od 2011 r. w siedmiu krajach Europy, w tym w Polsce. Wzięło w nich udział 165 pacjentów (w tym 20 w Polsce) w wieku 3–25 lat z SMA typu 2 i 3, przydzielonych losowo do grup „substancja czynna” i „placebo” w proporcji 2:1. Jak informuje Trophos oraz zaprzyjaźnieni badacze, na przestrzeni 24 miesięcy:

• preparat był bardzo dobrze tolerowany i nie zgłoszono poważniejszych skutków ubocznych
• w grupie otrzymującej placebo funkcje motoryczne pogorszyły się średnio o 2 punkty na skali MFM, obniżyły się też wyniki na niektórych innych skalach
• w grupie otrzymującej substancję czynną nie zanotowano pogorszenia funkcji motorycznych ani gorszych wyników na innych skalach, o połowę mniejsza była też liczba tzw. zdarzeń niepożądanych związanych z SMA (np. infekcje układu oddechowego)
• różnica między wynikami obu grup była statystycznie znacząca
• efekt terapeutyczny nie zależał od wieku pacjenta ani postaci SMA

W tej chwili producent nadal pracuje nad ostatecznymi wynikami badań, które mają zostać zaprezentowane podczas Światowego Kongresu Leków Sierocych w Waszyngtonie w kwietniu 2014 r. Wkrótce potem Trophos wystąpi do Europejskiej Agencji Leków o zgodę na wprowadzenie olesoksimu na rynek. Jeżeli Agencja uzna, że wykonane badania rzeczywiście potwierdzają skuteczność, lek powinien trafić do pacjentów w Europie już w 2016 r.

Trwające od 2000 r. prace nad olesoksimem, lekiem chroniącym neurony, niemal w całości finansowała francuska organizacja pacjencka AFM Téléthon, która co roku organizuje wielkie zbiórki publiczne na badania nad chorobami nerwowo-mięśniowymi. Łącznie na prace nad olesoksimem AFM przeznaczyła dotąd ponad 17 milionów euro.

Jesteśmy bardzo wdzięczni, że dzięki ofiarności francuskiego społeczeństwa za dwa lata świat prawdopodobnie będzie miał pierwszy klinicznie potwierdzony lek zatrzymujący SMA.