Wiadomości ze świata

Dostaliśmy prezentację, jaką w zeszłym tygodniu firma ISIS pokazała na wewnętrznym spotkaniu w San Francisco. ISIS obecnie przeprowadza w USA próby kliniczne fazy II leku o nazwie kodowej ISIS‑SMNRx, opartego na technologii oligonukleotydów antysensownych. Prezentacja rzuca trochę światła na dotychczasowe rezultaty.

Slajd poniżej pokazuje, w jaki sposób na przestrzeni 14 miesięcy zmieniła się sprawność pacjentów, którym podano ISIS‑SMNRx, w zależności od dawki – 1, 3, 6 lub 9 mg. Skala pionowa określa sprawność pacjenta na modyfikowanej skali Hammersmith. Związek wydaje się prosty: im większa dawka, tym wyraźniejsza zmiana na lepsze:

Z tego powodu zdecydowano, że w kolejnej próbie dawka zostanie zwiększona do 12 mg. To ostatnie już badanie obejmie niemowlęta, a później starsze dzieci i rozpocznie się lada miesiąc. Nabór pacjentów w USA już trwa; firma wyrażała też zainteresowanie prowadzeniem prób klinicznych tego specyfiku w Europie. Wyniki mają być gotowe w 2016 r. i jeśli potwierdzą tę rewelacyjną skuteczność, którą dotychczas obserwowano, to w 2017–2018 r. lek trafi na rynek.

Z kolei wczoraj firmy Roche i PTC Pharmaceuticals ogłosiły przejście do etapu badań klinicznych nowego leku na SMA, rozwijanego od 2006 r. głównie dzięki dotacjom od organizacji Families of SMA. Jest to pierwszy związek chemiczny opracowany od podstaw w celu leczenia SMA i jest niesłychanie interesujące, czy się sprawdzi. (Źródło)

Jednym słowem: pozytywny początek roku. Oby tak dalej.

• 23 stycznia 2014


Poprzedni wpis

Następny wpis